Terapia genowa: Geny naprawiać najlepiej wewnątrz komórki
Nowe metody pozwalają na większą precyzję i subtelniejsze działania – choćby wymianę pojedynczych nukleotydów lub tymczasowe osłabienie aktywności genu bez zmiany jego DNA.
1 marca 2022
Po trzech dekadach od pierwszych, nie zawsze udanych prób klinicznych, terapia genowa staje się opcją leczenia niewielkiej, ale rosnącej liczby chorób. Chociaż w latach 70. koncepcja ta budziła wiele wątpliwości zarówno natury naukowej, jak i etycznej, jej podstawowe założenie – zastępowanie lub naprawa pojedynczego genu wywołującego chorobę – okazało się słuszne. Naukowcy opracowali różne techniki korygowania lub wpływania na sposób funkcjonowania ludzkich genów i wykorzystali je do stworzenia metod terapii kilku chorób krwi, a także chorób zwyrodnieniowych oczu i mięśni.
Świat Nauki
3.2022
(300367) z dnia 01.03.2022;
Raport specjalny Terapia genowa;
s. 33
Oryginalny tytuł tekstu: "Naprawa genów"