Terapia genowa: Geny naprawiać najlepiej wewnątrz komórki

Po trzech dekadach od pierwszych, nie zawsze udanych prób klinicznych, terapia genowa staje się opcją leczenia niewielkiej, ale rosnącej liczby chorób. Chociaż w latach 70. koncepcja ta budziła wiele wątpliwości zarówno natury naukowej, jak i etycznej, jej podstawowe założenie – zastępowanie lub naprawa pojedynczego genu wywołującego chorobę – okazało się słuszne. Naukowcy opracowali różne techniki korygowania lub wpływania na sposób funkcjonowania ludzkich genów i wykorzystali je do stworzenia metod terapii kilku chorób krwi, a także chorób zwyrodnieniowych oczu i mięśni.