Ilustracja Luisa Jung
Zdrowie

Terapia genowa: Geny naprawiać najlepiej wewnątrz komórki

Nowe metody pozwalają na większą precyzję i subtelniejsze działania – choćby wymianę pojedynczych nukleotydów lub tymczasowe osłabienie aktywności genu bez zmiany jego DNA.

Po trzech dekadach od pierwszych, nie zawsze udanych prób klinicznych, terapia genowa staje się opcją leczenia niewielkiej, ale rosnącej liczby chorób. Chociaż w latach 70. koncepcja ta budziła wiele wątpliwości zarówno natury naukowej, jak i etycznej, jej podstawowe założenie – zastępowanie lub naprawa pojedynczego genu wywołującego chorobę – okazało się słuszne. Naukowcy opracowali różne techniki korygowania lub wpływania na sposób funkcjonowania ludzkich genów i wykorzystali je do stworzenia metod terapii kilku chorób krwi, a także chorób zwyrodnieniowych oczu i mięśni.

Świat Nauki 3.2022 (300367) z dnia 01.03.2022; Raport specjalny Terapia genowa; s. 33
Oryginalny tytuł tekstu: "Naprawa genów"