Nowe metody leczenia

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa może wydawać się prostą sprawą: wywołuje ją pojedyncza mutacja jednego genu. Jednak jej wpływ na pacjentów jest zaskakująco złożony – tak złożony, że 70 lat po odkryciu tej mutacji leczenie jest nadal trudne. U osób z prawidłowymi czerwonymi krwinkami białko hemoglobina roznosi tlen po organizmie wraz z krążącymi po nim krwinkami. U pacjentów z anemią sierpowatą dochodzi do zniekształcania czerwonych krwinek na skutek zlepiania się cząsteczek zmutowanego białka hemoglobiny, tak że zamiast kształtu spodeczków przypominają sierp, od którego pochodzi nazwa choroby.