Nadzieje dla chorych na chorobę Huntingtona

Każdego tygodnia do kliniki neurologa Victora Sunga na University of Alabama w Birmingham trafiają pacjenci z chorobą Huntingtona – rzadką, śmiertelną chorobą neurodegeneracyjną. Jednak pewna wrześniowa środa była wyjątkowa. „Płakałem z każdym kolejnym pacjentem” – mówi Sung. Wreszcie ukazały się wyniki kluczowych badań klinicznych fazy 1/2. Eksperymentalna terapia genowa po raz pierwszy wydaje się spowalniać postęp choroby.

Lek o nazwie AMT-130 podaje się głęboko do mózgu podczas zabiegu chirurgicznego, trwającego ponad osiem godzin.