Edycja genomu może zastąpić chemioterapię przed przeszczepieniem szpiku
Transplantacja komórek macierzystych układu krwiotwórczego oraz terapie genowe to jedne z najskuteczniejszych metod leczenia anemii sierpowatej, talasemii i nowotworów krwi. Jest jednak pewien problem: dopóki nisze w szpiku zajmują własne komórki macierzyste pacjenta, przeszczep nie ma szans się przyjąć. Dlatego lekarze sięgają po chemioterapię lub radioterapię. Te metody często wiążą się z tym, że zostają uszkodzone także zdrowe tkanki i DNA komórek, zwiększając ryzyko bezpłodności, niewydolności narządów czy nawet późniejszych nowotworów. Dla wielu starszych lub osłabionych pacjentów ta cena jest zbyt wysoka, by w ogóle zakwalifikować ich do zabiegu.
Międzynarodowy zespół naukowców postanowił sprawdzić, czy chemioterapię można zastąpić łagodniejszą, ale wciąż precyzyjną immunoterapią. Wyniki swoich eksperymentów opisali „Nature”.
Sięgnij do źródeł
Badania naukowe: Non-genotoxic transplantation and in vivo selection through epitope editing
Badacze wykorzystali przeciwciała monoklonalne, które rozpoznawały konkretny znacznik na powierzchni komórek macierzystych pacjenta i eliminowały je, by zrobić miejsce dla nowych. Niestety przeciwciała te nie odróżniają komórek chorego od tych podanych w przeszczepie, więc mogłyby zaatakować także nowe, zdrowe komórki. Naukowcy znaleźli jednak rozwiązanie: za pomocą narzędzi do precyzyjnej edycji genomu zmienili jeden drobny fragment białka na powierzchni przeszczepianych komórek. Ta modyfikacja zadziałała jak molekularny kamuflaż – przeciwciała przestały je rozpoznawać, ale nadal skutecznie usuwały stare komórki pacjenta.
Autorzy badań pokazali też, że tę samą metodę można połączyć z terapią genową. W modelu anemii sierpowatej naprawili wadę genetyczną odpowiedzialną za chorobę, a dzięki „kamuflażowi” zmodyfikowane komórki zyskały przewagę nad tymi nieleczonymi.
Jeśli podobna strategia okaże się bezpieczna u ludzi, przeszczepy szpiku mogłyby stać się dostępne także dla pacjentów, którzy dziś są zbyt słabi, by przejść agresywną chemioterapię. Na razie są to jednak wyniki badań przedklinicznych. Zanim metoda trafi do pierwszych pacjentów, naukowcy muszą jeszcze potwierdzić jej bezpieczeństwo i upewnić się, że edycja genomu nie powoduje niepożądanych zmian w innych miejscach DNA.
Dziękujemy, że jesteś z nami. To jest pierwsza wzmianka na ten temat. Pulsar dostarcza najciekawsze informacje naukowe i przybliża najnowsze badania naukowe. Jeśli korzystasz z publikowanych przez Pulsar materiałów, prosimy o powołanie się na nasz portal. Źródło: www.projektpulsar.pl.