Naukowcy stworzyli sztuczny wirus – transporter o dużej pojemności

Wektory to nazwa jednego z najważniejszych narzędzi inżynierii genetycznej, za pomocą którego wprowadza się zmiany w komórkach. Mogą nimi być wirusy – pierwszy raz wykorzystano je w tej roli jeszcze w latach 70. XX w.

Do modyfikowania genów bakterii naukowcy stosują np. bakteriofagi. To cząstki zakaźne, które w naturze atakują bakterie, by wykorzystać ich komórki jako fabryki swoich kopii. Nie nadają się one jednak do terapii genowych m.in. człowieka. W nich wykorzystuje się (choć na razie tylko eksperymentalnie) zmodyfikowane chorobotwórcze adenowirusy i lentiwirusy. Słabą stroną takich wektorów jest dla odmiany ich pojemność, czyli wielkość np. materiału genetycznego, który mogą dostarczyć do wnętrza komórek.

Dlatego naukowcy z The Catholic University of America i Purude University stworzyli metodami biotechnologii sztuczny wektor wirusowy na bazie dużego bakteriofaga T4, a dokładnie jego oczyszczonego kapsydu, czyli białkowej osłonki dla genomu. W ten sposób powstał mikroskopijny biologiczny „transporter” nazwany T4-AVV (od Artificial Viral Vectors), na którego powierzchni, jak i we wnętrzu, można umieścić „ładunek”.

By go wstępnie przetestować, badacze „zamontowali” na zewnątrz kapsydu lipidowe cząsteczki ułatwiające wnikanie do komórek człowieka. Do jego środka włożyli zaś największy znany ludzki gen, czyli DMD, który zawiera przepis na dystrofinę. Białko to pełni kluczową funkcję w utrzymaniu integralności i funkcji mięśni szkieletowych. – ego brak lub niedobór prowadzi do postępującej degeneracji i osłabienia mięśni, np. dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), czyli choroby genetycznej dotykającej głównie chłopców. T4-AVV zawierający gen dystrofiny został następnie dostarczony do ludzkich komórek hodowanych w laboratorium, do których bez większych problemów wniknął. W innych eksperymentach do sztucznego wirusa wkładano różne cząsteczki zdolne do modyfikacji DNA.

Choć to dopiero wstępne badania, powstanie T4-AVV daje nadzieję m.in. na bezpieczne spersonalizowane terapie genowe wielu chorób. I – co również bardzo ważne – może okazać się metodą znacznie tańszą niż dotychczasowe, gdyż tego typu wektory da się produkować małym kosztem i w dużych ilościach.

Artykuł na temat T4-AVV ukazał się w „Nature Communications”.

To jest pierwsza wzmianka na ten temat. Jeśli z niej korzystasz, powołaj się na źródło, czyli na www.projektpulsar.pl. Dziękujemy.

ZDJĘCIE ŚRODEK:

Venigalla B. Rao_ Victor Padilla-Sanchez, Andrei Fokine, and Jingen Zhu