Padaczka lekooporna: jest szansa na skuteczny lek

Spośród 400 tys. osób chorujących w Polsce na padaczkę, co piąta należy do grupy tzw. lekoopornych. Dobór leków jest u nich wyjątkowo trudny, a napady, mimo podjętej kuracji, nie do powstrzymania. Pomocą dla nich może być zabieg chirurgiczny, polegający na wszczepieniu stymulatora nerwu błędnego lub usunięciu ogniska padaczkowego w mózgu. Dużo łatwiejszym rozwiązaniem byłoby jednak podanie tabletki, więc na świecie nie ustają próby wynalezienia odpowiedniego leku. Pracuje nad tym m.in. kanadyjska firma biotechnologiczna Xenon Pharmaceuticals Inc. z siedzibą w Vancouver. Zespół naukowców z NYU Langone Health i NYU Grossman School of Medicine przestawił zaś właśnie na łamach „JAMA Neurology” wyniki badań klinicznych nowej cząsteczki.

Ich uczestnikami było 285 osób obojga płci, które w przeszłości przyjmowały średnio 6 leków przeciwpadaczkowych, a mimo to doświadczały co najmniej czterech napadów drgawek w miesiącu. Otrzymywali codziennie kapsułkę nowego preparatu XEN1101 w wybranych losowo dawkach 10, 20 lub 25 miligramów, albo tabletkę obojętną. Co ważne, zarówno placebo jak i badana cząsteczka zostały dodane do standardowych kuracji.

Dr Jacqueline French z NYU Langone Health i Comprehensive Epilepsy Center poinformowała, że XEN1101 był tolerowany zadowalająco. Działania niepożądane były podobne do innych terapii przeciwpadaczkowych (zawroty głowy, nudności i zmęczenie), ale większość pacjentów czuła się wystarczająco dobrze, aby kontynuować kurację przez ponad rok. Stwierdzono od 33 do 53 proc. spadek miesięcznych napadów, w zależności od przyjmowanej dawki nowego leku. Po ośmiu tygodniach pierwszej fazy leczenia, w której uzyskano powyższe wyniki, większość uczestników je kontynuowała. U 18 proc. po następnych 6 miesiącach napady całkowicie ustąpiły, po ponad rocznej kuracji – sukces ten osiągnięto zaś u 11 proc. osób pozostających w badaniu. Kolejną zaletą jest to, że wchłanianie i rozkład cząsteczki zajmuje ponad tydzień, więc poziom jej stężenia w mózgu pozostaje stały w czasie i można w ten sposób uniknąć niekorzystnych wahań, przy których skuteczność leku byłaby osłabiona. Poza tym, w przeciwieństwie do kilku innych leków, które należy rozpoczynać od niskich dawek, a później powoli je zwiększać, ten można bezpiecznie przyjmować w najskuteczniejszej dawce od samego początku, co pozwala szybciej osiągnąć stężenie terapeutyczne.

Nowa cząsteczka należy do grupy substancji, które otwierają tzw. kanały potasowe. Jak zakłada jedna z hipotez powstawania napadów padaczkowych, podwyższony poziom pozakomórkowego potasu zwiększa potencjał błonowy neuronów, prowadząc do ich zwiększonej pobudliwości, co skutkuje jego dalszym gromadzeniem i indukowaniem drgawek. Udrożnienie kanału potasowego za pomocą leku usuwa ten nadmiar pierwiastka z przestrzeni wokół neuronów.

Do tej pory badano już inne leki działające według tego samego mechanizmu, ale miały one na tyle poważne działania niepożądane (problemy z sercem, reakcje alergiczne, przebarwienia skóry), że nie rokowały dobrze. XEN1101 łączy wysoką skuteczność z bezpieczeństwem bardziej tradycyjnych leków i to daje nadzieję na ostateczny sukces, który trzeba oczywiście potwierdzić w znacznie szerszych badaniach.

Dziękujemy, że jesteś z nami. To jest pierwsza wzmianka na ten temat. Pulsar dostarcza najciekawsze informacje naukowe i przybliża najnowsze badania naukowe. Jeśli korzystasz z publikowanych przez Pulsar materiałów, prosimy o powołanie się na nasz portal. Źródło: www.projektpulsar.pl.